A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou o registro do Elevidys, terapia gênica indicada para a distrofia muscular de Duchenne. A decisão consta da Resolução nº 3.332, de 21 de agosto de 2026, publicada no Diário Oficial da União, e foi divulgada nesta segunda-feira (24). O medicamento é fabricado pela Roche, responsável pelo produto no Brasil.
A justificativa apresentada pela Anvisa é direta: os dados disponíveis sobre o produto não atendem aos requisitos regulatórios necessários para a manutenção do registro. O medicamento tinha registro condicional, modalidade que permite a entrada no mercado antes da conclusão de todos os estudos, mediante compromisso de apresentação posterior das evidências.
A cronologia da decisão
O Elevidys, cujo princípio ativo é o delandistrogeno moxeparvoveque, percorreu um caminho curto no Brasil:
- Dezembro de 2024: obtenção do registro condicional na Anvisa;
- Julho de 2025: suspensão comercial do produto;
- Junho de 2026: audiência pública na Câmara dos Deputados sobre o caso;
- 21 de agosto de 2026: publicação da resolução que cancela o registro;
- 24 de agosto de 2026: divulgação da decisão.
Entre a concessão do registro e a suspensão comercial, crianças brasileiras receberam o medicamento. Esse grupo continua sob acompanhamento.
O que muda para quem já usou o medicamento
A Anvisa informou que o cancelamento do registro não altera as obrigações de acompanhamento dos pacientes que já foram expostos ao produto, seja em estudos clínicos, seja nos programas existentes. A exigência alcança as crianças brasileiras que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
Na prática, a empresa segue obrigada a monitorar esses pacientes e a reportar o que for observado. Quem está nessa situação deve manter o acompanhamento no serviço de saúde que conduziu a aplicação e procurar a equipe médica responsável diante de qualquer dúvida sobre o tratamento. Nenhuma conduta deve ser alterada por conta própria.
O que é a distrofia de Duchenne
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara que atinge principalmente meninos e provoca perda progressiva de força muscular. Os primeiros sinais costumam aparecer na primeira infância, com dificuldade para correr, subir escadas e levantar do chão. A progressão compromete a marcha e, mais tarde, a musculatura respiratória e cardíaca.
A condição é causada por alterações no gene responsável pela produção da distrofina, proteína que protege as fibras musculares. Sem ela, o músculo se degenera de forma contínua.
O tratamento no Sistema Único de Saúde combina corticoterapia, fisioterapia, acompanhamento respiratório e cardiológico e suporte multiprofissional. O diagnóstico precoce é o ponto que mais altera o curso do acompanhamento, e a rede pública vem ampliando a capacitação nessa área, como no curso nacional de diagnóstico de doenças raras lançado neste mês.
O que é registro condicional
O registro condicional é uma via regulatória que permite a entrada de um medicamento no mercado antes da conclusão de todos os estudos exigidos no rito comum. Ele é usado em situações de doença grave, rara ou sem alternativa terapêutica satisfatória, quando o benefício potencial justifica o acesso antecipado.
A contrapartida é a exigência de que a empresa apresente, em prazo definido, as evidências que ainda faltam. Se os dados não sustentam o benefício esperado, ou se surgem sinais de segurança, a agência pode restringir a indicação, suspender a comercialização ou cancelar o registro, como ocorreu neste caso.
A publicação no Diário Oficial da União é o ato que dá eficácia à decisão. A partir dela, o produto deixa de ter autorização sanitária para ser comercializado, importado ou distribuído no país.
Como fica o acesso
Com o registro cancelado, o produto não pode ser comercializado no país. O Elevidys já estava com a comercialização suspensa desde julho de 2025, de modo que a decisão formaliza uma situação que vigorava havia mais de um ano.
Vale um alerta prático: com o produto fora do mercado, ofertas de compra fora do circuito regular passam a circular, sobretudo em grupos de pacientes. Medicamento sem registro sanitário no país não tem procedência garantida, não passou por avaliação de qualidade da Anvisa e não conta com rastreabilidade em caso de reação adversa. A aquisição por essa via expõe o paciente a risco e não tem amparo legal.
Pacientes e familiares que buscam informação sobre alternativas terapêuticas devem procurar o serviço de referência em doenças raras que acompanha o caso. O Ministério da Saúde mantém serviços de referência habilitados em doenças raras em várias unidades da federação, com equipe especializada para orientar sobre as condutas disponíveis.
