A Câmara dos Deputados analisa projeto que cria o Cadastro Nacional de Doenças Raras e amarra a ele a entrega de medicamentos pelo poder público. O PL 3373/25, do deputado Doutor Luizinho (PP-RJ), estabelece que a dispensação do remédio dependerá do registro prévio da doença no sistema.
Pelo texto, o cadastro fica sob responsabilidade do Ministério da Saúde, que também define o conceito de doença rara aplicado à política. Além do registro, o medicamento precisará ter autorização da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e incorporação pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) para ser fornecido.
Quem paga o tratamento de alto custo
O ponto mais sensível do projeto é a divisão da conta. Para os medicamentos de valor mais elevado, acima do patamar de R$ 1,62 milhão previsto no texto, a aquisição e a distribuição passam a ser atribuição direta do Ministério da Saúde, e não dos estados e municípios.
É uma resposta ao gargalo que hoje empurra famílias para a Justiça. Sem definição clara de quem compra, o pedido acaba virando ação judicial contra os três entes ao mesmo tempo, e o custo cai de forma imprevisível sobre o orçamento de secretarias municipais que não têm caixa para bancá-lo.
“É fundamental para estruturar uma jornada de cuidado contínua e eficaz, assegurando aos pacientes e suas famílias o acesso adequado aos serviços de saúde e ao tratamento necessário”, diz o autor na justificativa.
O que caracteriza uma doença rara
A justificativa do projeto usa o parâmetro da Organização Mundial da Saúde, segundo o qual é considerada rara a doença que afeta até 65 pessoas a cada 100 mil habitantes. A estimativa global citada é de 6 mil a 8 mil tipos diferentes de doenças raras catalogadas no mundo, a maioria de origem genética e sem tratamento que cure.
O efeito prático dessa dispersão é conhecido: cada condição isolada atinge poucas pessoas, o mercado tem pouco incentivo para desenvolver o remédio e o preço final chega alto. Some-se o diagnóstico demorado, que em muitos casos leva anos e passa por vários especialistas, e o resultado é uma população difícil de mapear.
Para que serve o registro
- Dimensionar quantas pessoas têm cada doença e onde estão
- Planejar a compra de medicamentos com base em demanda real
- Reduzir a judicialização ao definir quem é responsável por fornecer
- Acompanhar a jornada do paciente do diagnóstico ao tratamento
- Subsidiar decisões da Conitec sobre incorporação de novas terapias
O que muda para quem já está em tratamento
Nada muda de imediato, porque o projeto ainda não é lei. Se aprovado no formato atual, o paciente precisará estar registrado no cadastro para receber o medicamento pela rede pública, e o remédio precisará ter passado pelos dois filtros técnicos: registro na Anvisa e incorporação pela Conitec.
Esse desenho tem efeito prático nos dois sentidos. Organiza a fila e dá previsibilidade à compra, mas também condiciona a entrega a um trâmite administrativo que hoje não existe. Para quem já tem diagnóstico confirmado e tratamento em curso, o ponto a acompanhar na tramitação é como ficará a regra de transição.
No Distrito Federal, o atendimento a doenças raras na rede pública passa pelo serviço de genética clínica e pelos ambulatórios de referência da Secretaria de Saúde, com encaminhamento a partir da atenção básica ou de especialista. O acesso a medicamento de alto custo hoje segue o fluxo dos componentes especializados da assistência farmacêutica.
Como tramita
O PL 3373/25 será analisado pelas comissões de Saúde, de Finanças e Tributação e de Constituição e Justiça e de Cidadania. O projeto tramita em caráter conclusivo, ou seja, pode ser aprovado nas comissões sem passar pelo Plenário, salvo se houver recurso ou aprovação de urgência. Para virar lei, ainda precisa passar pelo Senado.
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Perguntas frequentes
O cadastro nacional de doenças raras já existe?
Não como o projeto propõe. O PL 3373/25 ainda tramita na Câmara e precisa ser aprovado também pelo Senado para virar lei.
Quem passaria a comprar os remédios mais caros?
Pelo texto, o Ministério da Saúde assume a aquisição e a distribuição dos medicamentos acima de R$ 1,62 milhão.
O que a OMS considera doença rara?
A justificativa do projeto usa o critério de até 65 casos a cada 100 mil habitantes.
